En Estados Unidos se está llevando a cabo los primeros experimentos con CRISPR, un método que permite la edición genética a voluntad, en pacientes con enfermedades congénitas. La idea es comprobar si al editar o mutar genes se puede curar enfermedades sin efectos secundarios.
La tecnología de CRISPR existe hace siete años, pero es especialmente popular este año porque el científico chino Jianku Hen creó a las primeras bebés editadas genéticamente desde que eran embriones para ser inmunes al VIH. Esto despertó discusiones sobre ética científica y actualmente Jianku se enfrenta a un proceso legal en China. Pero los experimentos en Estados Unidos son diferentes porque se realizan en adultos; mientras que las bebés chinas pasarán a sus descendientes sus genes editados, al hacer experimentos en personas mayores se evita que haya cambios en el ADN de las próximas generaciones, explica el portal Time.
Dos pacientes en Estados Unidos con una enfermedad congénita en sus ojos, llamada Amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10), son voluntarios en el procedimiento con CRISPR. La idea es tomar las células afectadas, editar el gen donde se producen, conocido como CEP290, e introducirlas de nuevo en las personas, directamente en sus ojos.
La LCA10 es una enfermedad generada por la mutación de un simple gen, que genera problemas de visión y ceguera, lo que la hace ideal para hacer las primeras pruebas de edición con CRISPR.
También están tratando cáncer con edición genética
Por su parte, el portal Popular Science reporta que otros pacientes con cáncer están participando en experimentos similares en la Universidad de Pensilvania (Estados Unidos). En este caso, lo que se hace es tomar células sanas y hacerlas inmunes para volverlas a poner en el cuerpo de las personas y que estas se multipliquen con la esperanza que en algún momento sea mayor el número de células inmunes a las afectadas por la enfermedad.
Por ahora, de acuerdo con científicos consultados por los dos medios, los experimentos permitirán ver los alcances de la edición genética pero aún no se sabe con certeza si este tipo de procedimiento puede ser una cura definitiva, al igual que no hay suficiente respaldo para saber si no habrá efectos secundarios en los voluntarios que hacen parte de los experimentos.
Imagen: Panuwach (Vía iStock).
